阿扎胞苷是由Pharmion公司開發的、于 2004年5月FDA批準的*個DNA脫甲基化的嘧啶類抗代謝藥物，也是治療骨髓增生異常綜合征(MDS) 的*個有效藥物，它通過恢復骨髓細胞的正常生長和分化而發揮作用。2008年12月歐盟批準其用于治療MDS，同時新增了治療急性髓細胞樣白血病的適用癥。2008年8月，阿扎胞苷成為*并且是*獲得FDA批準在中度-2和高危MDS中總生存延長顯著優于傳統治療方案的藥物(63%)，比地西他濱的療效(54%)稍好或相當。

　　阿扎胞苷對與DNA過度甲基化有關的腫瘤有較好的療效，目前由Celgene公司開發的其用于治療前列腺癌、乳腺癌、卵巢癌、淋巴瘤、非白血性白血病、骨髓纖維化(癥)等適用癥已經進入I或II 期臨床研究階段，具有很好發展前景。

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