①.建立生物模型。在基因功能，代謝途徑等研究中模型生物的建立非常重要。基因敲除技術就常常用于建立某種特定基因缺失的生物模型，從而進行相關的研究。這些模型可以是細胞，也可以是完整的動植物或微生物個體。zui常見的是小鼠，家兔、豬、線蟲、酵母和擬南芥等的基因敲除模型也常見于報道。

②.疾病的分子機理研究和疾病的基因治療。通過基因敲除技術可以確定特定基因的性質以及研究它對機體的影響。這無論是對了解疾病的根源或者是尋找基因治療的靶目標都有重大的意義。

③.提供廉價的異種移植器官。*，器官來源往往是人體器官移植的一大制約因素，而大量廉價的異種生物如豬等的器官卻不能用于人體。這是因為異源生物的基因會產(chǎn)生一些能引起人體強烈免疫排斥的異源分子，如果能將產(chǎn)生這些異源分子的基因敲除，那么動物的器官將能用于人體的疾病治療，這將為患者帶來具大的福音。如：PPL Therapeutics 公司于1999 年已成功地在豬的體細胞中用基因敲除技術敲除了α-1，3GT 基因。使每只豬都缺乏產(chǎn)生a1-3半乳糖基轉移酶的基因的2個拷貝。這些酶在細胞表面產(chǎn)生一種糖分子，人體的免疫系統(tǒng)可以立即辨認出這種糖分子為異源性，從而引發(fā)超急性免疫排斥反應。在缺乏這種酶的情況下，超急性排斥反應即不會再發(fā)生[10]。

④.免疫學中的應用。同異源器官移植相似，異源的抗體用于人體時或多或少會有一定的免疫排斥，使得人用抗體類藥物的和應用受阻。而如果將動物免疫分子基因敲除，換以人的相應基因，那么將產(chǎn)生人的抗體，從而解決人源抗體的問題。

⑤改造生物、培育新的生物品種。細菌的基因工程技術是本世紀分子生物學*的一個重大突破，而基因敲除技術則可能是遺傳工程中的另一重大飛躍。它為定向改造生物，培育新型生物提供了重要的。