基因治療作為一種能治療遺傳疾病的潛在治療方法得到研究。安全且高效基因載體系統(tǒng)是實現(xiàn)基因治療的關(guān)鍵之一,非病毒性基因載體有著相對較高的生物相容性和較低的免疫原性,并且易于改性和大規(guī)模生產(chǎn)。
聚乙烯亞胺(PEI)作為一種應(yīng)用廣泛的陽離子聚合物基因載體,PEI的細胞毒性主要來自于其與DNA形成復(fù)合物表面過剩的正電荷與細胞的的相互作用。為了減少PEI復(fù)合物的毒性,采用多種手段來屏蔽其過剩的正電荷,但或多或少也降低了復(fù)合物與細胞的相互作用,從而降低了PEI復(fù)合物的轉(zhuǎn)染效率。
采用了一種在內(nèi)涵體中可電荷反轉(zhuǎn)的改性牛血清白蛋白(mBSA)來制備PEI-DNA-mBSA三元復(fù)合物,這種復(fù)合物有著良好的生物相容性以及比二元復(fù)合物更高的轉(zhuǎn)染效率。
mBSA具有良好的生物相容性,并且能提高PEI-DNA復(fù)合物的生物相容性。PEI-DNA-mBSA三元復(fù)合物的轉(zhuǎn)染效率要大于PEI-DNA二元復(fù)合物,并且PEI-DNA-mBSA三元復(fù)合物有一定的抵抗血清的能力。
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PLA-b-PNIPAM聚(N-異丙基丙烯酰胺)-聚乳酸
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P(NIPAM-co-AdMA)
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