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新篇章!CRISPR基因編輯藥物獲批上市

來源:翌圣生物科技(上海)股份有限公司   2023年11月23日 08:37  

11月16日,Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布基因編輯療法產品CASGEVY™(Exagaglogene autotemcel)獲英國藥品監管機構MHRA有條件批準上市,用于治療治療鐮狀細胞病(SCD)和輸血依賴性β-地中海貧血(TDT),獲批上市的CRISPR基因編輯藥物。

 

 

鐮刀狀細胞貧血病和β-地中海貧血癥

 
鐮刀狀細胞貧血病和β-地中海貧血癥(TDT)均屬于一種遺傳性血液疾病,其致病機理類似,都是β亞基突變導致的單基因遺傳性疾病。胎兒血紅蛋白(HbF)是攜帶氧氣的血紅蛋白,在胎兒發育期間天然存在,出生后轉變為成人形式的血紅蛋白。BCL11A是一種轉錄因子,可抑制紅系細胞中的γ-珠蛋白和HbF表達。因此,靶向抑制BCL11A在理論上可以重新激活γ-珠蛋白表達,從而治療地中海貧血癥和鐮狀細胞病。

 

 

CASGEVY™療法

 
CASGEVY™是一款自體、體外CRISPR/Cas9基因編輯療法。旨在利用CRISPR/Cas9在體外編輯患者自身的造血干細胞,靶向BCL11A紅細胞系特異性增強子(紅系增強子)區域并且特異性沉默BCL11A基因,重啟γ珠蛋白(與α珠蛋白組成胎兒血紅蛋白HbF)的表達,從而治愈β地中海貧血。通過CASGEVY™治療,可以提高HbF水平,有可能緩解輸血依賴性β地中海貧血患者的輸血需求,并減少鐮刀型細胞貧血病患者的疼痛和使人衰弱的血管閉塞性危象。

 

圖1. CASGEVY™治療流程(Source:CRISPR Therapeutics

 

翌圣生物致力于提供生命科學產業上游核心原料,擁有嚴格按照ISO13485質量體系標準建設和管理的獨立潔凈生產車間。可提供基因編輯細胞治療研發及生產所需的相關試劑及耗材,助力于CGT產品開發及上市。

 

 

基因編輯細胞治療流程及相關產品

 

 

 

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產品定位

產品名稱

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11350ES

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