干細(xì)胞研究人員以人類胚胎干細(xì)胞作為起點(diǎn),科學(xué)家們*次生成了滿足細(xì)胞移植和醫(yī)藥用途所需的、大量的生成胰島素的β細(xì)胞,它們在大多數(shù)方面都與功能正常的β細(xì)胞相當(dāng)。
在數(shù)年內(nèi)能夠開展利用這些細(xì)胞的人類移植試驗(yàn)。我們現(xiàn)在離終點(diǎn)線只有臨床前研究這一步之遙。
在你通過多種途徑對它進(jìn)行測試之前,你永遠(yuǎn)不能確定這樣做將是否能夠起作用。我們向三種葡萄糖負(fù)荷小鼠給予了這些細(xì)胞,它們均作出了適當(dāng)?shù)姆磻?yīng);這真是令人興奮,知道我們能夠做到一直以來認(rèn)為可能實(shí)現(xiàn)的事情,真是令人感到高興。許多人覺得它無法起作用。如果我們證實(shí)了這是不可能的,那我將不得不放棄這種方法。而現(xiàn)在我的能量滿滿。
當(dāng)前他們正在一些包括非人類靈長類動物在內(nèi)的動物模型中,對這些干細(xì)胞衍生的β細(xì)胞進(jìn)行試驗(yàn)。
1型糖尿病是一種機(jī)體殺死自身所有生成胰島素的胰腺β細(xì)胞的自身免疫代謝性疾病(延伸閱讀:Science醫(yī)學(xué):新型糖尿病DNA疫苗 )。因此,開發(fā)治療的zui后臨床前步驟涉及保護(hù)移植到每個治療患者體內(nèi)的近1.5億細(xì)胞免受免疫系統(tǒng)攻擊。
目前為止它已保護(hù)移植到小鼠體內(nèi)的β細(xì)胞細(xì)胞免于免疫攻擊達(dá)數(shù)月。它們?nèi)匀辉诋a(chǎn)生胰島素。能夠通過控制干細(xì)胞分化生成葡萄糖反應(yīng)性的人類β細(xì)胞細(xì)胞,將加速開發(fā)出新的療法。尤其是,這一進(jìn)展為等待細(xì)胞治療的糖尿病患者提供無限的組織供應(yīng)打開了大門。
研究小組朝著大規(guī)模生成成熟的功能性人類β細(xì)胞取得的這一進(jìn)展激動不已。這一重要成果有潛力成為I 型糖尿病患者胰島置換的細(xì)胞資源,并有可能為發(fā)現(xiàn)一些β細(xì)胞療法提高β細(xì)胞的生存或再生,以及開發(fā)出一些篩查標(biāo)記物來監(jiān)測β細(xì)胞監(jiān)控和存活,指導(dǎo)疾病所有階段的治療策略提供了一個資源。
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