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基因編輯研討會在滬圓滿閉幕

來源:研域生物技術(上海)有限公司   2016年07月14日 08:52  

在上海交通大學浩然高科技大廈圓滿閉幕。來自不同高校和研究院所的專家學者齊聚一堂,對基因編輯技術的過去,現在和未來進行了深入的探討,為參會嘉賓對整個領域的深入了解以及科研工作提供了更多的思路。

zui初作為自然界細菌防御系統的CRISPR/Cas9 技術正在成為治療血液病,腫瘤,遺傳病等疾病的有利手段。同時基因編輯技術在模式生物構建,動植物育種和干細胞治療方面也有廣泛的應用。與兩種早期的基因編輯技術鋅指核酶ZFN和 轉錄激活因子樣效應物核酶 TALEN 相比,CRISPR/Cas9 技術具有更簡單更節約成本和時間的優點。

大會*天上午,南京醫科大學戴一凡教授首先介紹了利用CRISPR/Cas9基因編輯技術建立基因改造豬的研究。建立的基因改造克隆豬可作為異種移植的供體,以期解決目前供體嚴重不足的現狀。其次,清華大學的倪建泉教授介紹了基因編輯技術在模式動物果蠅研究中的應用。通過對各種Cas9/sgRNA的元件等各種條件進行優化,倪建泉教授獲得了更優的在果蠅上使用基因編輯技術的系統。接下來,南開大學的陳凌懿教授介紹了應用基因組編輯技術研究小鼠胚胎干細胞中Erk信號通路的作用。發現了有別于現在普遍接受的觀點的結果,那就是Erk信號在小鼠ESC的端粒長度維持、基因組穩定性和自我更新中起了*的作用。隨后,中科院遺傳與發育生物學研究所李曉江研究員講解了人類疾病的轉基因猴子模型的建立研究,主要講解了PD和DMD獼猴模型的建立。

會議*天下午,同濟大學教授劉琦從生物信息學的角度,講解了通過挖掘NGS數據,基于CRISPR介導的基因敲除中,微小同源和in-frame突變之間的關系。隨后,來自賽默飛的科學家Xiquan Liang結合賽默飛科研部門所做的研究,為我們介紹了CRISPR/Cas9的和高通量應用,為我們在具體使用CRISPR/Cas9技術上提供了建議。緊接著,來自中科院上海生科院生物化學與細胞生物學研究所的李勁松研究員為我們帶了了干細胞遇上CRISPR/Cas9的精彩報告,不僅介紹了小鼠,猴子,人單倍體胚胎干細胞的建立,還介紹了結合CRISPR/Cas9技術利用單倍體進行研究的一系列優勢。隨后,中科院上海生科院植物生理生態研究所的李琦博士為我們介紹了用于產溶劑梭菌基因編輯與調控的CRISPR系統。zui后,華東理工大學高書良博士介紹了解脂耶氏酵母基因組操作工具開發。

會議第二天上午,溫州醫科大學谷峰教授講解了基因編輯的保真性與相關的應對策略,介紹了該組所獲得的多個具有高保真CRISPR/Cas9的新型系統的研究成果,并且對AAV介導的保證況進行了報告。隨后,哈爾冰工業大學的黃志偉教授從結構生物學的角度講解了CRISPR-Cpf1識別CRISPR RNA (crRNA)以及Cpf1剪切pre-crRNA成熟的分子機制。發現Cpf1并不是之前人們推測的二聚體狀態,而是一個呈三角形的單體,位于該結構中間是一個帶有正電荷的凹槽。緊接著,中科院上海生科院營養科學研究所丁秋蓉研究員介紹了基因組編輯在干細胞疾病模型建立和基因治療中的應用,主要講解了對AKT2,PCSK9,MSTN等基因位點的功能和分子機制的相關研究。隨后,中科院生物物理研究所的王久宇研究員介紹了CRISPR-Cas系統PAM依賴的新間隔序列獲取的結構及分子機制。

會議第二天下午,來自北京大學的魏文勝教授介紹了通過基于CRISPR/Cas9技術,使用成對的gRNA進行基因缺失篩選長非編碼RNA。隨后,蘇州大學的王晗教授介紹了CRISPR-Cas9在鯉魚中的運用及生物鐘在多動癥和抑郁癥中的調節機制。主要想在鯉魚中對sp7基因進行突變,產生更少的肌間骨,打開鯉魚在美國的市場,以及通過對斑馬魚per1b和per2突變體的研究,分別探索多動癥和抑郁癥的調節機制。緊接著,丹麥奧胡斯大學的羅永倫副教授深入講解了在哺乳動物細胞中有效的功能驗證以及同時轉入多個CRISPR gRNAs的報告。

隨后,進入了討論環節。不僅講到CRISPR/Cas9等基因編輯技術,科研工作者們更是對河北科技大學韓春雨副教授研發明的NgAgo-gDNA基因編輯技術的進行了熱烈討論。討論結果顯示不少研究組在跟進對NgAgo-gDNA基因編輯技術的研究,但是目前已有結果不太理想,效率有待提高,但是科研工作者們仍在不斷努力。羅永倫教授表示,他們也在進行相關研究,并對NgAgo進行了一定修改,且傾向于使用慢病毒進行研究。

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